Kronikk

Sjeldne sykdommer med ekstremt dyr behandling – en helseøkonomisk gisselsituasjon | Gunnar Houge

  • Gunnar Houge, seksjonsoverlege/professor-II, Senter for medisinsk genetikk, Haukeland Universitetssykehus. Påtroppende president i ESHG (den europeiske humangenetikkforening)

Antall sjeldne sykdommer som kan tilbys sjeldent dyr behandling, er økende. Dette er ikke lenger en helseøkonomisk parentes, skriver kronikkforfatteren. Bjørn Sigurdsøn / SCANPIX

Vi vil bli nødt til å prioritere gruppen som har størst behandlingseffekt pr. krone.

Kronikk
Dette er en kronikk. Meninger i teksten står for skribentens regning.

Rundt 6 prosent av befolkningen har eller vil få en sjelden genetisk sykdom.

Takket være nye diagnostiske verktøy får over halvparten av sjeldenpasientene en årsaksdiagnose. Takket være forskning på genetiske sykdomsmekanismer kan stadig flere tilbys en spesifikk behandling.

Utviklingen har vært eventyrlig og har banet vei for persontilpasset medisin, også kalt presisjonsmedisin, der behandling skreddersys basert på genetisk og molekylær detaljkartlegging.

Det finnes imidlertid to store skjær i sjøen. Det første er feiltolkning av genetisk informasjon med gale diagnoser og unødig sykeliggjøring som følge.

Les også

Leger blir fortvilet når de må si nei til medisiner som kan hjelpe

Gunnar Houge Privat

Det andre er prisen til «orphan drugs», det vil si målrettet medisin mot sjeldne sykdommer.

Her foreligger samme helseøkonomiske utfordring som for skreddersydd kreftbehandling, men behandlingskostnad pr. pasient er typisk rundt ti ganger høyere enn for en kreftpasient (anslagsvis 2–6 versus 0,2-0,6 millioner pr. år), og sjeldenpasienter lever vanligvis mye lenger.

Overprøvd av helseministeren

I Norge er det Beslutningsforum, det vil si direktørene for helseforetakene, som er gitt den nesten umulige oppgave å bestemme hvem som får dekket rådyr skreddersydd medisin.

Det er politisk bekvemmelig og økonomisk fornuftig å la slike betente beslutninger bli foretatt på det forvaltningsnivå som utøver spesialisthelsetjenesten.

Bestiller av helsetjenestene, det vil si staten ved helseministeren, foretar ofte beslutningsoverprøving etter konfrontasjon med mediene. Det er ikke lett å si nei til den eneste behandlingen som finnes foran åpent kamera, særlig ikke når pasienthistorien (opp)rører oss alle.

Et nylig eksempel er godkjenning av Kalydeco som behandling av visse genfeil som gir cystisk fibrose – først avslått i Beslutningsforum, senere overprøvd av helseministeren. Kostnaden er ca. 2,5 millioner kroner pr. år for en voksen pasient, og behandlingen er livslang.

Helseminister Bent Høie. Terje Pedersen / NTB scanpix

Det helseministeren imidlertid aldri sier, er hvem som skal få 10–100 millioner kroner mindre som følge av et politisk ja. De som skal betale (helseregionene) får ikke tilsvarende budsjettøkning. For skreddersydd kreftbehandling kan det være ekstrautgifter i milliardklassen det er snakk om.

En behandlingsmessig revolusjon

Nylig fikk vi nok et eksempel på et slikt helsepolitisk dilemma.

Denne gang var gisselet i maktkampen ikke sjeldenpasienter med beskjeden behandlingseffekt, men barn med betydelig behandlingseffekt og døden som nærliggende alternativ. Vi snakker om pasienter med spinal muskelatrofi, SMA.

Sykdommen fører til henfall av motoriske forhornsceller i ryggmargen. Følgen er fremadskridende lammelser som til slutt rammer pusteevnen.

Alvorlighetsgraden varierer, fra sykdom som fører til død i første til andre leveår til sykdom som gir overlevelse til voksenliv og lenger. Årsaken til sykdommen er en såkalt spleisefeil i SMN1-genet, det vil si at noen av genets kapitler blir satt sammen feil.

Nusinersen (Spinraza) er den første godkjente spesifikke spleisefeilbehandling. Behandlingen foregår ved at man sprøyter små DNA-biter inn i ryggmargsvæsken flere ganger pr. år (seks ganger i begynnelsen, tre ganger etter hvert). Behandlingen koster en million kroner pr. dose.

Nusinersen er bare begynnelsen på en behandlingsmessig revolusjon i sjeldenfeltet. Spleisebehandling kan også bli aktuelt ved andre genetiske sykdommer. I tillegg kommer «ekte genterapi», der et defekt gen repareres eller erstattes av et friskt gen.

Det er både tenkelig og sannsynlig at for eksempel blødere i fremtiden kan kureres på denne måten.

Les også

Slik forsvarer legemiddelfirma at medisinen koster opp mot 1 million kroner pr. dose.

Lite effektiv pr. anvendt krone

Det er dessverre blitt en slags aksept for at sjeldenbehandling skal være dyr.

Først ut var enzymerstatningsbehandling (ERT) for Gaucher sykdom til en pris på rundt 2–3 millioner pr. pasient pr. år. Tilsvarende pris fikk ERT for Fabry sykdom, selv om behandlingen har begrenset til kanskje ingen effekt.

Dette vet vi nå takket være nitid pasientoppfølging, men vi visste det ikke da behandlingen kom for 16 år siden.

Å ha en sjeldendiagnose er ikke tilstrekkelig behandlingskriterium, individuelle forskjeller i behandlingseffekt er like viktig.

Dette er det ikke lett for pasienter å forstå, ei heller at den såkalte placeboeffekten av millionbehandling nok er betydelig.

Senere er det kommet tilsvarende behandling for andre stoffskiftesykdommer, minst like dyr og ofte like lite effektiv pr. anvendt krone.

Behandlingen av spinal muskelatrofi er i så måte et unntak – god effekt synes her klart dokumentert.

Nytteverdien, ikke diagnosen

Antall sjeldne sykdommer som kan tilbys sjeldent dyr behandling, er økende. Dette er ikke lenger en helseøkonomisk parentes.

Sikkert er det at dagens rent diagnosebaserte system ikke er bærekraftig. Vi vil bli nødt til å prioritere gruppen som har størst behandlingseffekt pr. krone.

Utvelgelsen er vanskelig fordi oppfølgingsstudier ofte ikke finnes på beslutningstidspunktet. Dette er kompliserte medisinsk-faglige vurderinger som «noen» likevel må foreta – i samråd med, men for øvrig uavhengig av behandlende lege.

Ledestjernen må være nytteverdien, ikke diagnosen

Ledestjernen må være nytteverdien, ikke diagnosen. Dette er også i tråd med prioriteringsmeldingen, men lett er det ikke når nytteverdien er en usikker størrelse.

Erfaring har vist at produsenten (firmaet) ikke er nøytral aktør i slik nytteverdievaluering. Såkalte «post marketing»-studier bør derfor drives firmauavhengig. Det finnes for tiden intet offentlig etablert system for dette.

Kan bruke pengene mer fornuftig

Mangelfull nytteverdi på gruppenivå må føre til at preparatet mister sin godkjenning, og mangelfull nytteverdi på individnivå at pasienten slutter med behandling.

Dette er lettere sagt enn gjort når mediene er naturlig klageinstans.

I tillegg må prisnivået normaliseres til noe samfunnet har råd til, det vil si reduseres fem til ti ganger i forhold til dagens nivå. Dette kan kun skje dersom alle land som har råd til å betale for sjeldenmedisin, samarbeider og fastsetter en makspris.

Ikke bare kostnadskontroll krever internasjonalt samarbeid, det samme gjelder nytteverdistudier. EU vil være en naturlig arena for pris- og nytteverdisamarbeid, og Norge bør være med.

Prosessen må være transparent, uten hemmelige prisforhandlinger, og befolkningen må informeres slik at tillit kan bygges, inkludert om den avveining som nødvendigvis må gjøres mot andre helsebehov.

Vi har ikke råd til alt, men vi kan bruke pengene mer fornuftig enn i dag dersom vi organiserer oss riktig.


På Twitter: @GunnarHouge

Få med deg debattene hos Aftenposten meninger på Facebook og Twitter.

Les mer om

  1. Medisin
  2. Helsepolitikk

Relevante artikler

  1. NORGE

    Ja til medisinen Spinraza

  2. NORGE

    Slik forsvarer legemiddelfirma at medisinen koster opp mot 1 million kroner pr. dose.

  3. NORGE

    Fortsatt nei til en av verdens dyreste medisiner

  4. LEDER

    Aftenposten mener: Et nei er noen ganger en nødvendig medisin

  5. SID

    Skal ikke alle pasienter med spinal muskelatrofi få hjelp?

  6. DEBATT

    Kort sagt, mandag 27. november