– Vi hadde ikke noe å tape. Du gjør det du kan for å redde barnet ditt. Derfor var valget enkelt.
Tom Whitehead (46) skotter bort på datteren Emily (10) mens hun ivrig blander sammen ingrediensene til en porsjon sjokoladekjeks. For fire år siden var hun alvorlig syk med en sjelden form for leukemi. Cellegiftbehandlingen virket ikke. Legene trodde hun kom til å dø. Og derfor hadde ikke Tom Whitehead eller kona Kari (40) noe å tape da de fikk et tilbud om en helt ny behandlingsform.
– Det ga oss nytt håp. Vi sa ja med én gang, sier Kari mens vi sitter rundt kjøkkenbordet i det julepyntede huset deres i Philipsburg, Pennsylvania.
Akutt lymfatisk leukemi (ALL) er den vanligste formen for barnekreft. Sykdommen rammer rundt 40 barn i Norge hvert år og flere tusen på verdensbasis. De fleste blir friske av cellegift, men enkelte responderer ikke på behandlingen, eller får tilbakefall senere. Noen får gjentatte tilbakefall. For disse barna er prognosen for overlevelse dårlig.
Svært syke barn
– Dette er svært syke barn. Mange av dem har ingen flere behandlingsmuligheter forteller professor Steinar Aamdal. Han har sammen med legemiddelselskapet Novartis fått godkjenning til å starte utprøving av en ny genterapi, kalt CTL019, på barn og ungdom. Overlege Jochen Büchner ved Barnemedisinsk avdeling på Rikshospitalet skal lede behandlingen. Tidsskriftet Genialt omtalte forskningen første gang.
Behandlingen er så effektiv at selv om den ikke er markedsført eller registrert som godkjent, får alle barn i Norden med tilbakefall nå tilbudet.
— Noe annet ville være helt uetisk når vi vet at resultatene er så gode, sier professor Steinar Aamdal ved Radiumhospitalet i Oslo.
— Barn som får første tilbakefall av akutt lymfatisk leukemi, behandles i Norden i henhold til etablerte europeiske behandlingsprotokoller som inkluderer cellegift og for noen stråling og stamcelletransplantasjon, forteller Büchner.
— Ved gjentatte tilbakefall eller tilbakefall etter stamcelletransplantasjon er leukemicellene ofte svært motstandsdyktige (resistente) slik at de ikke lenger svarer på slik konvensjonell kreftterapi. Persontilpasset og utprøvende behandling med enten molekylært målrettede legemidler eller immunterapi kan være et siste alternativ for noen av disse barna, forklarer han videre.
- Les også: Kreftrammet syvåring glemt av OUS.
Utnytter immunforsvaret
CTL019-behandlingsmetoden baserer seg på å hente ut pasientens egne immunceller (T-celler), som deretter genmodifiseres slik at de gjenkjenner og angriper kreftcellene når de tilbakeføres til pasienten.
– Ved å genmodifisere pasientens immunforsvar utnytter vi kroppens egne våpen til å utrydde kreftcellene, forteller Büchner. Vi utløser et angrep mot leukemicellene som er mye mer spesifikt og målrettet enn cellegift, og som kan virke selv om cellegift har sviktet, legger han til. Hittil har over 50 barn som har fått tilbakefall etter tradisjonell behandling, eller som ikke har respondert på behandlingen, mottatt denne genterapien i USA. Resultatene har vært svært positive. Hos over 90 prosent av pasientene gikk kreften helt eller delvis tilbake. Etter seks måneder var 75 prosent fortsatt sykdomsfrie.
Emily måtte legges i koma
Det var umulig å vite hvordan Emily ville reagere på behandlingen. I seks uker ventet familien spent mens de nye cellene ble dyrket frem på barnesykehuset i Philadelphia. I mellomtiden måtte Emily, bare seks år gammel, ligge i isolasjon på sykehuset samtidig som hun fikk en stor dose cellegiftbehandling.
Da behandlingen endelig begynte, gikk det nesten helt galt.
– Hun hadde en reaksjon som veldig raskt spant ut av kontroll. Legene måtte legge henne i kunstig koma for å holde henne i live mens de forsøkte å finne ut av hva de kunne gjøre. Vi fikk beskjed om å hente inn familiemedlemmer slik at de kunne ta farvel, sier Tom.
Lignet på leddgikt
Men igjen trosset Emily alle odds. En av legene foreslo å bruke en leddgiktmedisin fordi ett av Emilys symptomer var en kraftig økning i et protein som også kjennetegner en viss form for leddgikt.
Behandlingen fungerte.
– 12 timer senere fikk vi beskjed om at de aldri hadde sett en pasient komme seg så raskt, sier Tom, som fortsatt blir litt grøtet i stemmen når han forteller historien fire år etterpå.
2. mai 2012, den samme dagen hun fylte syv år, våknet Emily Whitehead opp. Da var hun kreftfri. Det har hun også vært siden.
Genterapi på barn
Avdeling forKreftbehandling/Utprøvingsenhetenved OUSer et av seks sentre i Europa, og det enestei Norden, som Novartishar valgt ut til å være samarbeidspartner i medikamentutvikling.
– Det skyldes at vi har en veletablertog en av de største utprøvingsenheter for kreftbehandling i Norden. I tillegghar OUS en Seksjon forcelleterapi som er en av de størstei Europa. Til sammen har vi ressurserog kompetanse til å gjennomføre utprøvinger som dette, sier professor Steinar Aamdal.
– Med de fasilitetene og den kompetansen vi bygger opp på Radium— og Rikshospitalet vil vi være et skandinavisk senter for slik genterapeutisk behandling, sier professor Gunnar Kvalheim, sjef for Avdeling for celleterapi, til tidsskriftet Genialt.
Husker ikke at hun var syk
I dag husker ikke Emily Whitehead så mye fra tiden da hun var syk. Men tiåringen er klar over at hun er spesiell. Foreldrene har hele tiden vært åpne om sykdommen hennes.
Tusenvis av mennesker fulgte med på Facebook da hun ble behandlet, og Emily er blitt intervjuet av TV-stasjoner og aviser både i USA og i utlandet. For å øke oppmerksomheten om barn med leukemi har Tom og Kari opprettet en egen stiftelse i Emilys navn.– Jeg håper vi kan hjelpe andre familier. Jeg forteller dem at de aldri må gi opp, sier hun.
Etter at sjokoladekjeksene er satt i ovnen og deigrestene spist opp, viser hun frem huset de bor i. Hunden Lucy logrer mens hun følger etter. På lekerommet henger bilder av venner og små kunstverk Emily har laget på skolen. Og der, bortgjemt blant andre papirlapper, en liten beskjed fra president Obama.
– Jeg fikk den da jeg var på besøk i Det hvite hus, sier Emily, like tilforlatelig som om det er noe alle jenter på hennes alder har opplevd.
Og hva som står på lappen fra Barack Obama? Jo, en melding til Emilys lærer:
– Emily hadde gyldig fravær. Hun var sammen med meg!